미국 FDA는 2017년부터 백혈병 , 림프종 등 혈액암 치료를 위해 CAR-T 세포 치료제 7종을 승인했으며 , 강력한 치료 효과를 입증했습니다.

최근 CAR-T 세포 치료법은 임상 연구 에서 전신성 홍반 루푸스 , 전신성 경화증, 특발성 염증성 근병증, 중증 근무력증 , 면역 매개성 괴사성 근병증 등 다양한 자가면역 질환에 대해 좋은 치료 효과를 보였습니다.

만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)은 말초신경계에 대한 자가면역 반응을 매개로 하는 만성, 진행성 또는 재발성 완화성 신경병증입니다. 1차 치료에는 정맥 면역 글로불린 투여, 스테로이드 또는 혈장 교환이 포함됩니다. 그러나 약 15%의 환자는 기존 치료에 반응하지 않습니다.

CAR-T 세포 치료는 난치성 자가면역 질환 치료에 유망한 결과를 보였습니다. 그러나 현재까지 말초 신경병증 의 연구 및 치료에 사용된 사례는 없습니다 . 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)에서 B 세포와 자가항체가 병인학적 역할을 할 수 있다는 점을 고려할 때, B 세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 CAR-T 세포 치료는 CIDP에 치료 효과를 나타낼 수 있습니다.

2025년 5월 26일, 화중과학기술대학교 동지의과대학 부속 동지병원의 티엔 다이시 교수, 진촨 부교수, 왕 웨이 교수 등이 Cell 저널 Med 에 " 재발성/난치성 만성 염증성 탈수초 다발신경병증에 대한 항-BCMA CAR-T 세포 치료" 라는 제목의 연구 논문을 발표했습니다 .

이 연구는 BCMA 표적 CAR-T 세포 치료가 내성 만성 염증성 탈수초 다발신경병증(CIDP) 치료에 있어 안전성과 잠재력을 확인했으며 환자의 질병 완화에 대한 분자적 메커니즘에 대한 통찰력을 제공했습니다.

이 새로운 연구에서 화중과학기술대학교 동지의과대학 부속 동지병원 연구진은 난징 레인디어 바이오테크놀로지(Nanjing Reindeer Biotechnology)에서 개발한 BCMA 표적 CAR-T 세포 치료법을 사용하여 난치성 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)을 치료했습니다. 이 논문은 두 환자에 대한 치료 결과를 보고합니다.

CAR-T 세포 치료는 두 환자 모두에서 관리 가능한 안전성을 보였으며, 한 환자는 치료 12개월 후 질병이 재발했지만 다른 한 환자는 2년 이상 지속적인 임상적 완화를 달성했습니다.

연구팀은 CAR-T 세포 치료의 효능에 대한 분자적 메커니즘을 더 잘 이해하고 두 환자의 다른 반응을 연구하기 위해 CAR-T 세포 주입 전후의 환자로부터 채취한 말초혈액 및 뇌척수액 샘플, 그리고 주입 전의 CAR-T 세포에 대한 다중 오믹스 분석을 수행했습니다.

결과: 두 환자 모두 심각한 부작용이 발생하지 않았으며, CAR-T 세포 주입 후 6개월 이내에 약물 없이 관해에 도달했습니다. 이 중 환자 1은 CAR-T 세포 주입 12개월 후 신종 코로나바이러스 (SARS-CoV-2) 감염으로 재발한 반면, 환자 2는 24개월 동안 지속적인 관해 상태를 유지했습니다.

환자 1의 재발은 병원성 B 세포의 재활성화와 축삭 또는 미엘린을 표적으로 하는 자가항체/펩타이드의 재등장을 동반했습니다. 과당분해를 특징으로 하는 B 세포의 대사적 재프로그램은 질병 재발과 관련이 있었으며, 조절 인자 X5(RFX5)에 의해 조절되었습니다.

BCMA 표적 CAR-T 세포 치료는 안전하며 내성 만성 염증성 탈수초 다발신경병증 치료에 잠재력이 있습니다.

질병 재발은 병원성 B 세포의 재활성화와 관련이 있습니다.

질병 재발은 자가항체/펩타이드의 재등장과 관련이 있습니다.

B세포의 RFX5 조절 당분해는 질병 재발에 중요한 역할을 할 수 있습니다.

전반적으로 이 연구는 BCMA 표적 CAR-T 세포 치료가 내성 만성 염증성 탈수초 다발신경병증(CIDP) 치료에 있어 안전성과 잠재력을 입증했으며 환자의 질병 완화에 대한 분자적 메커니즘에 대한 통찰력을 제공했습니다.

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