근무력증 증후군으로도 지칭되는 램버트-이튼 근무력증 증후군(LEMS)은 신경근 접합부의 시냅스전막을 침범하는 드물고 종종 종양 관련 자가면역 질환 으로, 1956년에 처음 기술되었습니다 . 질병. 전형적인 임상 증상으로는 진행성 몸통 근육 약화, 안검 하수증, 복시, 구음 장애, 연하곤란 등이 있습니다. 이 질병의 원인은 병원성 자가항체가 신경 말단의 시냅스전 P/Q 압력 개폐 칼슘 채널(VGCC)을 표적으로 삼고 억제한다는 것인데, 이는 중증근육무력증 (MG)을 유발하는 병원성 자가항체와 관련이 있습니다.

칼륨 차단제인 아미피리딘은 활동 전위를 연장하고 칼슘 채널을 더 오랫동안 열어두어 아세틸콜린의 방출을 증가시키므로 근무력증 증후군의 대증 치료에 사용될 수 있습니다. 일부 항종양제나 면역억제제, 면역조절제는 근육무력증후군을 원인부터 치료할 수 있으며, 면역억제요법에 반응하지 않는 환자의 경우 항체를 생산하는 B세포를 직접적으로 고갈시켜 치료 효과를 얻으려는 연구도 있습니다. 그러나 이러한 접근법 중 어느 것도 중증 근무력증 증후군 사례에 효과적인 것으로 입증되지 않았으며 환자를 장기간 면역억제 요법으로 인한 감염 위험에 추가로 노출시킵니다.

CAR-T 세포치료제는 환자로부터 채취한 T세포를 실험실에서 유전자 조작해 키메라항원수용체(CAR)를 발현시킨 뒤 이를 환자 몸에 증폭시키는 방식의 유전공학 치료법이다.

지난 2017년 미국 FDA는 최초로 CAR-T 세포치료제를 시판 승인했습니다. 현재 6종의 CAR-T 세포치료제가 B세포 백혈병 , 림프종 등 혈액암 치료제로 FDA 승인을 받아 강력한 효과를 입증했습니다. 잠재적인 치료 효과. 현재 가장 일반적으로 사용되는 것은 항CD19 CAR-T 세포 치료법으로, B 세포 암을 치료하기 위해 B세포의 고도로 특이적이고 편재하는 표면 항원인 CD19를 통해 B세포와 그 악성 자손을 표적으로 삼는 치료법입니다.

최근 몇 년 동안 항-CD19 CAR-T 세포 치료법 은 전신 홍반성 루푸스, 전신 경화증, 특발성 염증성 근육병증, 중증 근무력증과 같은 다양한 자가면역 질환에 대한 임상 연구에서 좋은 치료 효과를 보여주었습니다.

독일 예나 대학병원 연구진은 ' Anti-CD19 CAR-T 세포는 중증 특발성 램버트-이튼 근무력증 증후군에 효과적' 이라는 제목의 연구 논문을 Cell 하위 저널 Cell Reports Medicine 에 게재했습니다 .

이번 연구에서는 키베르나 테라퓨틱스(Kyverna Therapeutics)가 개발한 항CD19 CAR-T 치료제인 KYV-101을 램버트-이튼 근무력증 증후군(Lambert-Eaton myasthenic Syndrome, LEMS) 환자를 치료한 결과, 환자의 임상 증상이 크게 개선됐습니다.

이번 연구에서 연구팀은 P/Q형 항시냅스전 VGCC 항체의 역가가 높은 특발성 램버트-이튼 근무력증 증후군(LEMS) 사례를 보고했으며, CAR-T 세포 치료 후 처음으로 항CD19 사용이 보고됐습니다. , 환자의 질병 증상이 크게 개선되었습니다.

이 환자에게 자가 CAR-T 세포를 주입하면 CD45RA(TEMRA) 유사 표현형을 재발현하는 최종 분화된 효과기 기억 세포로 CD4 + CAR-T 세포 가 확장되어 세포독성 살상 능력을 나타냅니다. 주입 3개월 후 환자의 보행거리가 8배 증가하는 등 환자의 임상증상이 크게 호전됐다. 관찰 기간 동안 임상적 개선은 병원성 VGCC 항체 역가 감소 및 항체 생산 B 세포 감소와 관련이 있었습니다.

환자는 치료 후 2등급 사이토카인 방출 증후군과 간헐적 호중구감소증을 제외하고는 치료와 관련된 다른 이상반응을 경험하지 않았는데, 이는 항CD19 CAR-T 세포 치료가 램버트-이튼 근무력증 증후군(LEMS) 환자에게 유망한 치료 옵션임을 시사합니다.

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