이번 최신 연구에서 연구팀은 중증 MDA5+ DM-RPILD를 앓고 있는 소아 환자에게 2세대 CD19 CAR-T 세포 치료법을 처음으로 사용한 사례를 설명했습니다.

피부근염 (DM)은 주로 피부와 근육에 영향을 미치는 자가면역 질환의 일종입니다 . MDA5+ DM은 치명적인 DM 하위 유형으로, 가장 심각한 경우는 급속 진행성 간질성 폐질환(RPILD)을 특징으로 하며, 이는 이러한 환자의 주요 사망 원인입니다.

현재 이러한 환자들을 치료할 수 있는 치료법은 없으며, 실제로 MDA5+ 피부근염 관련 간질성 폐질환(MDA5+DM-RPILD)은 의학에서 가장 어려운 질환 중 하나로 간주됩니다.

그러나 최근 CD19 CAR-T 세포 치료법이 전신성 홍반 루푸스와 같은 다양한 자가면역 질환 에 성공적으로 적용되면서 여러 면역 억제제에 효과가 없는 복잡한 자가면역 질환에 대한 솔루션을 개발할 수 있는 중요한 기회가 제공되었습니다.

스페인 라파스 대학 병원의 연구진은 Cell 저널 Med 에 "MDA5+ 피부근염과 급속 진행성 간질성 폐질환을 앓는 소아 환자의 CD19 CAR-T 세포 치료" 라는 제목의 사례 보고서를 게재했습니다 .

이 연구에서는 CD19 CAR-T 세포를 사용하여 MDA5+ 피부근염과 빠르게 진행되는 간질성 폐질환을 앓는 어린이를 치료하여 효과와 안전성을 보여주었습니다. 11개월간의 치료를 통해 환자의 상태는 점차 호전되었고 면역억제제 복용을 중단한 후 완치되었습니다.



이번 최신 연구에서 연구팀은 중증 MDA5+ DM-RPILD를 앓고 있는 소아 환자에게 2세대 CD19 CAR-T 세포 치료법을 처음으로 사용한 사례를 설명했습니다.

기존 치료법은 CAR-T 세포 주입 34일 전(-34일차)에 MDA5+ DM-RPILD 환자의 질병을 안정화시켰습니다. CAR-T 세포는 B 세포 무형성증 환경에서 확장되므로, 깊은 조직에 표적 세포 역할을 할 수 있는 CD19+ B 림프구가 있을 것으로 추정됩니다. 발열 이나 사이토카인 방출 증후군/세포 관련 신경 독성 증후군은 나타나지 않았습니다 .

전반적으로 환자들은 면역억제 없이 점진적으로 B세포 재구성과 피부, 운동, 호흡 및 신경 기능이 개선되는 것을 경험했습니다(-7일~+325일).

연구의 주요 결과:

CD19 CAR-T 세포 치료는 MDA5+ DM-RPILD 소아 환자에게 효능과 안전성을 보였습니다.

CAR-T 세포의 확장은 다른 비말초 B 세포가 CD19+ 표적 세포 역할을 한다는 것을 나타냅니다.

환자의 폐 기능은 면역억제제를 사용하지 않고도 11개월 동안 개선되었습니다.

새로운 자가면역 증상이 나타나지 않으면 B세포 구획이 재형성됩니다.





이러한 결과는 동정적 사용 기준으로 CD19 CAR-T 세포 치료를 받은 공격적인 MDA5+ DM-RPILD 소아 환자가 점진적으로 개선되었고 11개월 이내에 면역억제제 없는 완화를 달성했다는 것을 보여줍니다.



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