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2023년 NEJM 연구 결과 CAR-T 신경모세포종을 치료할 것으로 예상

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작성자 PnH 조회99회 작성일 24-05-26 18:49

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새로운 연구에서 이탈리아 연구자들은 강화된 면역 세포를 사용하는 새로운 치료법이 희귀암에 걸린 어린이의 종양에 대해 효과적인 것으로 보인다는 것을 발견했습니다. 해당 연구 결과는 2023년 4월 6일 저널에 "GD2-CART01 for Relapsed or Refractory High-Risk Neuroblastoma"라는 논문 제목으로 게재되었습니다.





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CAR-T 세포 요법(GD2-CART01) 이라고 하는 이 치료법은 이미 면역 체계가 백혈병 및 기타 혈액암과 싸우는데 도움이 되고 있습니다. 이 분야의 전문가들은 과학자들이 고형 종양에서 이러한 고무적인 결과를 달성한 것은 이번이 처음이며 다른 유형의 암에도 사용될 수 있다는 희망이라고 말합니다.


일반적으로 복부의 신장 근처 부신 땀샘에서 유아기에 시작되는 신경 조직의 암인 신경모세포종에 대한 치료법 명확한 효과를 나타내는 항암제는 없었습니다.


화학 요법, 수술 및 방사선을 포함하는 표준 치료는 암의 단계 및 기타 요인에 따라 강도가 높을 수 있습니다. 새로운 연구에 참여한 아이들은 암이 재발했고 특히 치료하기 어려웠습니다.


3년에 걸친 새로운 연구가 끝났을 때, 유전자 변형 세포를 반복 투여했을 때 치료에 부분적으로만 반응한 어린이를 포함하여 11명의 어린이가 살아 있었습니다. 펜실베니아 대학의 칼 준 박사는 "이 치료법이 없었다면 이 아이들은 모두 위험한 상황에 처했을 것입니다. 어떤 환자도 이와 같은 반응을 보인 적이 없기 때문에 10년 후 어떤 모습일지기대됩니다. 물론 이러한 흥미로운 결과를 바탕으로 오늘날 더 많은 임상 시험이 있을 것입니다."


CAR-T 세포 요법은 면역 체계를 사용하여 종양을 찾아 파괴하는 킬러T세포를 만듭니다. 환자의 혈액에서 T 세포를 수집하여 연구실에서 증폭한 다음 환자에게 다시 정맥 주사하여 증식을 계속합니다. 현재까지 미국 식품의 약국 ( FDA )은 혈액암 치료를 위해 6가지 CAR-T 세포 치료법을 승인했습니다 .




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GD2-CART01의 확장 지속성 및 생체 분포 NEJM을 통한 이미지, 2023, doi:10.1056/NEJMoa2210859 .





스탠퍼드 의과대학의 Robbie Majzne 박사는 유전적으로 조작된 CAR-T 세포가 초기에 증식한 다음 오랫동안 지속되도록 하는 "독특한 조합을 찾은 것 같다"고 말했습니다.


공동 저자인 프랑코 로카텔리(Franco Locatelli) 박사는 환자가 심각한 반응을 보이는 경우 이러한 CAR-T 세포를 제거하기 위한 안전 스위치도 추가했다고 말했습니다. 그들은 치료받은 환자에게 문제가 생겼을 때 안전 스위치를 켰고 효과가 있음을 보여주었지만 나중에 환자의 문제가 CAR-T 세포와 관련 없는 뇌출혈로 인한 것이라고 판단했습니다.


CAR-T 세포 치료를 받는 많은 어린이들은 일반적인 부작용인 "사이토카인 방출 증후군"이라는 면역 과잉 반응을 보입니다. 이 저자들은 이것이 심각할 수 있지만 대부분의 경우 경미하다고 보고합니다. 그들은 CAR-T 세포 요법이 "고위험 신경모세포종의 치료에서 실행 가능하고 안전하다"고 결론지었습니다.


 


출처입니다

Francesca Del Bufalo et al. GD2-CART01 for Relapsed or Refractory High-Risk Neuroblastoma. NEJM, 2023, doi:10.1056/NEJMoa2210859.











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