Lancet Neurol: 소규모 임상 시험에서 변형된 CAR-T 세포가 중증 근무력증을 치료할 수 있음을 보여줍니다.소규모 임상 시험의 결과에 따르면 CAR-T 세포 라고 하는 향상된 형태의 혈액암 면역 요법이 신경계 자체 면역 질환의 한 형태인 중증 근무력증을 치료하는 데 적용될 수 있습니다. 이 임상 시험에 사용된 수정된 CAR-T 요법은 중증 근무력증 증상을 보다 지속적으로 감소시킬 수 있는 가능성을 제공했으며 심각한 부작용 없이 내약성이 우수했습니다. 관련 연구 결과는 2023년 7월 Lancet Neurology 저널에 "중증근무력증(MG-001)에서 자가 RNA 키메라 항원 수용체 T 세포 요법의 안전성 및 임상 활동 다기관 공개 라벨 비- 무작위 1b/2a상 연구". 



National Institute of Neurological Disorders and Stroke의 소기업 프로그램 책임자인 Emily Caporello 박사는 "신경계 질환을 치료하기 위해 CAR-T와 같은 획기적인 치료법을 용도 변경하는 것은 면역 요법이 제한적이거나 전혀 없는 환경에서 면역 요법의 다양성을 보여줍니다."

중증 근무력증은 신경 세포가 근육과 통신하는 단백질을 공격하는 신체의 면역 체계에 의해 가장 일반적으로 발생하는 만성 자가 면역 질환입니다. 이 장애는 활동 시 악화되고 휴식 시 어느 정도 호전되는 근쇠약을 특징으로 합니다. 현재 치료는 증상, 주로 근육 약화를 조절하는 데 중점을 둡니다.

새로운 연구에서 14명의 전신 중증 근무력증 환자는 중증 근무력증을 유발하는 항체 생산을 담당하는 세포를 표적으로 하는 Descartes-08이라는 변형된 CAR-T 세포 요법을 다양한 용량으로 투여 받았습니다. 이상적인 복용량은 6주 동안 일주일에 한 번으로 결정되었습니다.

이 세포 치료법의 효과에 대한 초기 데이터는 유망하지만 치료법의 효능을 평가하기 위해서는 더 많은 임상 연구가 필요합니다. Descartes-08로 치료받은 3명의 환자는 치료 후 6개월 동안 증상이 완전히 또는 거의 완전히 해소된 것으로 나타났습니다. 다른 두 명의 환자는 중증 근무력증의 일부 심각한 경우에 현재 사용되는 장기 정맥 면역 글로불린이 더 이상 필요하지 않았습니다.

Cartesian Therapeutics의 사장 겸 CEO인 Dr. Murat V. Kalayoglu는 "Decartes-08이 치료 후 최소 6개월 이상 지속되는 심오하고 지속적인 반응을 보고 있습니다."

CAR-T 세포 요법은 환자의 T 세포(침입하는 병원균을 인식하고 파괴하는 면역 체계의 핵심 부분)를 가져와 특정 표적을 공격하도록 재프로그래밍하는 것입니다. 혈액암의 경우 새로운 표적은 암 그 자체입니다. 중증 근무력증에서 이 표적은 손상 항체를 만드는 손상된 세포입니다.

이러한 부작용을 피하기 위해 Descartes-08은 DNA가 아닌 세포 분열 시 복제되지 않는 메신저 RNA(mRNA)를 사용하여 T 세포를 재프로그래밍합니다. 그 결과 DNA 프로그래밍 CAR-T 세포 요법에 일반적으로 사용되는 단일 용량 요법보다 여러 용량으로 더 짧은 치료 과정이 이루어집니다. 이 임상 시험의 주요 목적은 Descartes-08의 이상적인 용량을 결정하여 근육 약화 증상을 효과적으로 줄이고 부작용을 최소화하는 것입니다.

Descartes-08 세포 요법은 현재 중증 근무력증의 증상을 감소시키는 능력을 확인하기 위해 대규모 임상 시험을 진행하고 있습니다. 중요한 점은 이 임상 시험에 플라시보 그룹도 포함된다는 점입니다. 이 그룹은 관찰된 모든 개선이 이 세포 요법으로 인한 것이지 관련 없는 효과가 아님을 확인하는 중요한 컨트롤입니다.


 

출처입니다



1. Volkan Granit et al. Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study. Lancet Neurology, 2023, doi:10.1016/S1474-4422(23)00194-1.

2. Potential treatment for rare autoimmune disorder could be adapted from CAR-T therapy, suggests clinical trial

https://medicalxpress.com/news/2023-06-potential-treatment-rare-autoimmune-disorder.html



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