CAR-T 치료법의 성공적인 적용은 골수 이식을 기다리며 절망에 빠져 있던 많은 암환자들에게 다시 희망을 불러일으키고, 세포치료 시대의 도래를 알렸습니다.

지난 10년 동안 CAR-T 세포 치료법은 이전에 치료할 수 없었던 혈액암을 치료하면서 종양학을 변화시켰습니다. 2010년 Carl June 교수는 CAR-T 세포 치료법을 인간 임상 시험으로 발전시키는 데 앞장섰고 많은 백혈병 환자를 성공적으로 "치료"했습니다. 2017년 FDA는 처음으로 CAR-T 치료제 출시를 승인했으며, 현재 6종의 CAR-T 치료제가 백혈병, 림프종 등 혈액암 치료용으로 FDA의 승인을 받았다. 여러 CAR-T 세포 치료법이 중국에서 판매 승인을 받았습니다.

CAR-T 세포 치료, 또는 키메라 항원 수용체 T 세포 면역치료 는 간단히 말해서 환자의 면역 T 세포를 시험관 내에서 생체공학적으로 조작하여 종양 세포 표면의 항원을 인식할 수 있도록 한 다음, 이 세포를 다시 환자의 몸에 주입하는 것입니다. 암세포를 식별하고 죽이는 방법입니다. 과학자들은 혈액암 외에 다른 유형의 암에도 CAR-T 치료법을 적용하기 위해 노력해 왔습니다. 임상 및 전임상 연구에 따르면 CAR-T 세포 치료는 혈액암 치료 외에도 고형 종양, 자가면역 질환, 만성 감염, 심장 질환, 노화 관련 질환 및 기타 분야에서도 잠재력이 가득합니다.

2023년 11월 말, 미국 FDA는 BCMA 또는 CD19를 표적으로 하는 자가 CAR-T 세포 면역요법 후 환자의 T 세포 악성 종양 의 심각한 위험에 대한 조사를 발표했습니다 .

2024년 1월 22일, FDA는 시판 중인 6가지 CAR-T 세포 치료제에서 BCMA 또는 CD19를 표적으로 하는 자가 CAR-T 세포 면역요법 후 T 세포가 있음을 환자에게 상기시키기 위해 처방 지침에 경고를 표시하도록 요구했습니다. FDA가 요구하는 최고 수준의 약물이상반응 경고로, 해당 치료가 생명을 위협하는 이상반응을 일으킬 상당한 위험이 있음을 나타냅니다.

앞서 미국 식품의약국 ( FDA)은 BCMA나 CD19를 표적으로 삼는 자가 CAR-T세포 면역치료제를 투여받은 환자에서 림프종, 백혈병 등 혈액학적 악성종양을 포함한 T세포 악성종양이 보고된 바 있다.)에 대한 이상사례 데이터도 보고됐습니다.

현재 FDA가 승인한 CAR-T 치료법은 다음과 같습니다.

길리어드사이언스 자회사 카이트 파마가 개발한 예스카타와 테카르투스 , 노바티스가 개발한 킴리아 , 브리스톨마이어스스퀴브가 개발한 브레얀지 등 4종은 CD19를 타깃으로 하는 자가 CAR-T 세포 면역치료제입니다. 레전드바이오텍(Legend Biotech)과 존슨앤존슨(Johnson & Johnson)이 개발한 카빅티(Carvykti)와 브리스톨마이어스스퀴브(Bristol-Myers Squibb)가 개발한 아베크마(Abecma)는 BCMA를 표적으로 하는 자가유래 CAR-T 세포 면역치료제 2종입니다.





FDA는 T 세포 악성 종양의 위험이 BCMA 또는 CD19를 표적으로 하는 현재 승인된 모든 자가 CAR-T 세포 면역요법에 적용된다고 결정했습니다. 이들 제품으로 치료받은 환자에게서 T 세포 악성 종양이 발생했지만, 현재까지의 분석에서는 이러한 CAR-T 세포 치료와 T 세포 악성 종양 사이의 인과관계에 대한 증거가 나타나지 않습니다.

FDA는 이러한 CAR-T 세포 치료법을 받는 환자와 임상시험 참가자가 평생 동안 새로운 악성 종양에 대해 모니터링되어야 한다고 말했습니다. 본 제품으로 치료한 후 새로운 악성 종양이 발생하는 경우, 개발 회사에 연락하여 이상 사례를 보고하고 키메라 항원 수용체(CAR) 이식유전자 검출을 위한 환자 샘플 수집에 대한 지침을 발표했습니다.

노바티스는 존슨앤드존슨, 레전드 바이오텍과 함께 각자의 CAR-T 세포치료제 킴리아(노바티스가 개발)와 카빅티(존슨앤드존슨, 레전드 바이오텍이 개발)에 대한 처방 정보를 업데이트해 T-T 세포의 위험성을 포함시킬 것이라고 밝혔습니다.

노바티스는 또 킴리아로 치료받은 1만명 이상의 환자 중 치료와 2차 악성종양 사이의 인과관계는 발견되지 않았으며 이 치료법의 전망에 대해 확신을 갖고 있다고 밝혔습니다.

Bristol-Myers Squibb은 현재 회사의 두 가지 CAR-T 세포 치료제인 Abecma와 Breyanzi에 경고를 추가하기 위한 다음 단계를 평가하고 있다고 말했습니다. 이 두 가지 CAR-T 세포 치료법을 받은 5,000명 이상의 환자 중 2차 악성 종양 사례는 보고되지 않았으며, 이 두 가지 치료법과 악성 종양 사이의 인과관계는 발견되지 않았습니다.

길리어드 사이언스는 앞서 회사의 두 가지 CAR-T 치료제인 테카르투스(Tecartus)와 예스카타(Yescarta)의 전반적인 안전성에 대해 확신한다고 밝혔습니다. 이 두 가지 치료법은 17,700명 이상의 암 환자를 치료했으며 현재까지 새로운 악성 종양의 발생과 인과관계가 있다는 증거는 없습니다. 길리어드는 부작용을 지속적으로 모니터링하고 규제 기관에 보고하기 위한 엄격한 절차를 갖추고 있으며, 회사는 이번 조사와 관련된 데이터를 분석하기 위한 FDA의 요구 사항에 전적으로 협력할 것입니다.

전반적으로 FDA는 이러한 CAR-T 세포 치료법의 이점이 여전히 가능한 위험보다 크다고 믿고 있습니다.치료 관련 T 세포 악성 종양의 위험이 조사되고 있지만 FDA는 현재 승인된 이 6개의 CAR-T 세포를 철회할 계획이 없습니다.

CAR-T 세포 치료로 인해 발생할 수 있는 암 위험은 유전자 전달 벡터인 렌티바이러스 벡터의 사용에서 비롯되는 것으로 여겨집니다. 이런 종류의 바이러스 벡터는 자신의 게놈을 숙주세포의 게놈에 삽입하고 통합시켜 세포가 분열할 때까지 지속되므로 치료 효과에 안정성을 가져오지만, 삽입 부위가 암과 관련된 DNA 염기서열 근처에 있을 경우 세포분열이 일어날 가능성이 있습니다.



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